האם יש התקדמות?

[binchbell33]

האם יש התקדמות?

רציתי לדעת אם יש התקדמות עם התרופה הנסיונית לתיקון הפגם הגנטי בסי אף ״סטופ״ הנקראת בשמה המחקרי: pct124? נטעו בנו הרבה תקוות בעניין והרבה זמן לא שמעתי כלום??!

 

[orii]

חיפשתי האם פורסם משהו לאחרונה

ולא מצאתי. מה שמצאתי זה שהתרופה נכשלה בריפוי מחלות גנטיות אחרות שנגרמו ממוטצית STOP הנקראות גם מוטציות NONSENSE (אותו סוג כמו ב CF). בידיעה הבאה מתואר הכישלון של התרופה במחלות Duchenne (DMD) and Becker (BMD) muscular dystrophy. אבל העובדה שהתרופה נכשלה במחלה אחת, לא מעיד בהכרח שהיא תיכשל באחרת. יש עדויות שמספיקים כ- 15% מפעילות של החלבון של גן ה- CF ה - CFTR כדי שלא תפתח המחלה. לכן, לכאורה, מספיק שהתרופה תצליח להחיות אחוז קטן מהחלבון כשיהיה שיפור. אני מאוד מקווה שהתוצאות המאכזבות של משתתפי הניסוי, עד כה, נובעות מכך שהם מקבלים את הפלאסבו.

 

[סיאפניקית אחת]

הניסוי עלי הסתיים אורי

אני לא יודעת אם קיבלתי את הפלסבו אבל כיום אני מקבלת את החומר האמיתי ולא זכיתי לשום נס... עדיין....

 

[orii]

עצוב לשמוע...

כמה זמן את מקבלת את החומר האמיתי? מאז, האם היה שינוי חיובי מתון?

 

[falashmura]

גם אני על החומר האמיתי - כבר כמעט שנה

אני יודע ב-99% שהייתי על פלסיבו בגלל שלתרופה האמיתית יש תופעות לוואי אצל המין הגברי (צריבה למי שמעוניין). מה גם שאני רואה ומרגיש את ההבדל באבקה. בכל אופן - גם אצלי לא התחוללנו ניסים עד כה - אם כי אולי המצב היה יכול להיות הרבה יותר גרוע. בתפקודים לא ראיתי שיפור - אם כי הם היו גבוהים מלכתחילה (מעל שמונים אז וכנ"ל היום). יכול להיות שהם אפילו ירדו קצת. כאמור - מרגיש יחסית טוב ויש מצב שאני יותר חסין לחולי. אמנם חטפתי בחורף הזה איזה צינון או שניים מלווים בשיעול מתגבר - אבל בגדול נראה לי שהמצב יותר טוב מבחורף שעבר.

 

[orii]

אתה מעודד

ממה שנישמע יתכן ויש כאן שיפור מסוים. זה שיפור שלאורך שנים אולי יהיה מאוד משמעותי. לא תרופת קסם כמו שקיווינו. השאלה היא אם השיפור שניתן למדוד במסגרת הניסוי הקליני תאפשר את רישוי של התרופה... תודה על המידע, אורי

 

[סיאפניקית אחת]

נחכה ונראה...