ומשהו חיובי ביום הקשה הזה עוד חדשות על VX-770
אם אתם זוכרים לפני כחודש התפרסמו כאן התוצאות חיוביות של של ניסוי PHASE III בתרופה הניסיונית VX-770. בשני משפטים: VX-770 אמורה לתקן את הפעילות של ה- CFTR אצל חולים המכילים לפחות עותק אחד של המוטציה G551D. יתכן מאוד שהתרופה תתקן את הפעילות של ה- CFTR של עוד מוטציות. היום מתפרסות תוצאות ביניים נהדרות של VX-770 בילדים עם G551D. בניסוי השתתפו 52 ילדים, בגילאים 6-11. תוצאות הביניים הם לאחר 24 שבועות של טיפול. הן מראות שיפור של 17.4% ב- FEV1 בקבוצת הניסוי לעומת קבוצת הביקורת (ושיפור של 12.5% ביחס לנקודת ההתחלה). כמו כן, יש שיפור משמעותי במשקל: עליה של 1.8KG בקבוצת הניסוי לעומת קבוצת הביקורת (ועליה של 3.7KG ביחס לנקודת ההתחלה). תבחין זיעה: ירידה מערך ממוצע של 104mmol/L לערך של 60mmol/L. אף ילד לא עזב את הניסוי בגלל רעילות. סה"כ תוצאות נפלאוות של התרופה בילדים עם G551D. ככל הנראה החברה תגיש את הבקשה לרישוי התרופה בארה"ב ואירופה תוך חודשים בודדים. האם משיהו מכיר מישהו עם G551D (מספיק עותק אחד) והחלק אולי הכי חשוב, את ה- VX-770 מנסים עכשי בניסוי קליני בקומבינציה עם תרופה ניסיונית אחרת של אותה חברה מפתחת, ה- VX-806. ה- VX-806 אמורה לתקן את מוטצית ה- CF הכי נפוצה ה- DELTA F508. ניסיונות במעבדה ראו שתאים עם המוטציה DELTA F508, שטופלו בשתי התרופות ביחד הראו תוצאות יותר טובות מאשר אלו שטופלו רק עם VX-809. זאת אומרת שאולי בסוף התהליך כל מי שיש לו DELTA F508 יקבל את שתי התרופות ביחד. אם יש שאלות אני אשמח לנסות להשיב, אורי
אם אתם זוכרים לפני כחודש התפרסמו כאן התוצאות חיוביות של של ניסוי PHASE III בתרופה הניסיונית VX-770. בשני משפטים: VX-770 אמורה לתקן את הפעילות של ה- CFTR אצל חולים המכילים לפחות עותק אחד של המוטציה G551D. יתכן מאוד שהתרופה תתקן את הפעילות של ה- CFTR של עוד מוטציות. היום מתפרסות תוצאות ביניים נהדרות של VX-770 בילדים עם G551D. בניסוי השתתפו 52 ילדים, בגילאים 6-11. תוצאות הביניים הם לאחר 24 שבועות של טיפול. הן מראות שיפור של 17.4% ב- FEV1 בקבוצת הניסוי לעומת קבוצת הביקורת (ושיפור של 12.5% ביחס לנקודת ההתחלה). כמו כן, יש שיפור משמעותי במשקל: עליה של 1.8KG בקבוצת הניסוי לעומת קבוצת הביקורת (ועליה של 3.7KG ביחס לנקודת ההתחלה). תבחין זיעה: ירידה מערך ממוצע של 104mmol/L לערך של 60mmol/L. אף ילד לא עזב את הניסוי בגלל רעילות. סה"כ תוצאות נפלאוות של התרופה בילדים עם G551D. ככל הנראה החברה תגיש את הבקשה לרישוי התרופה בארה"ב ואירופה תוך חודשים בודדים. האם משיהו מכיר מישהו עם G551D (מספיק עותק אחד) והחלק אולי הכי חשוב, את ה- VX-770 מנסים עכשי בניסוי קליני בקומבינציה עם תרופה ניסיונית אחרת של אותה חברה מפתחת, ה- VX-806. ה- VX-806 אמורה לתקן את מוטצית ה- CF הכי נפוצה ה- DELTA F508. ניסיונות במעבדה ראו שתאים עם המוטציה DELTA F508, שטופלו בשתי התרופות ביחד הראו תוצאות יותר טובות מאשר אלו שטופלו רק עם VX-809. זאת אומרת שאולי בסוף התהליך כל מי שיש לו DELTA F508 יקבל את שתי התרופות ביחד. אם יש שאלות אני אשמח לנסות להשיב, אורי