ורטקס מכריזה על הצגת בכנס אגודת סיאף אירופה
http://www.nationalpost.com/markets...an+Cystic+Fibrosis+Society/8481683/story.html
ורטקס מכריזה על הצגת נתונים בכנס אגודת סיסטיק פיברוזיס אירופי
ורטקס תרופות Incorporated (סימול: VRTX) הודיעה היום כי שישה תקצירים מסיסטיק פיברוזיס (CF) בתכנית יוצגו באגודת האירופית ה -36 סיסטיק פיברוזיס (ECFS) הכנס בליסבון, פורטוגל, 12 ביוני עד 15, 2013. מצגות כוללות נתונים מקבוצות 2 ו -3 של מחקר שלב 2 של lumacaftor (VX-809) בשילוב עם ivacaftor אצל אנשים עם המוטציה הנפוצה ביותר ברגולטור מוליכות הטרנסממברני סיסטיק פיברוזיס (CFTR) גן, F508del, כמו גם נתונים מ מחקר שלב 2 של VX-661 בשילוב עם ivacaftor באנשים בעלי שני עותקים של המוטציה F508del. בנוסף, מצגות פוסטר יכללו נתונים על השימוש בKALYDECO ™ (ivacaftor) אצל אנשים עם CF גילים 6 ומעלה שיש להם המוטציה G551D.
את התקצירים המקובלים היו שפורסם היום על ידי כתב העת של סיסטיק פיברוזיס וזמינים "מתכנן המושב" באתר האינטרנט של כנס ECFS ב: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
מצגות אוראלי רטקס
"VX-661, מתקן CFTR מחקרי, בשילוב עם ivacaftor, potentiator CFTR, בחולי CF והומוזיגוטים למוטצית F508Del-CFTR:. ניתוח הביניים" מצגת אוראלית (תקציר WS7.3) מתוכנן במהלך הסדנה 7 - טיפולים חדשניים ב -13 ביונים 2013, 5:00-18:30 BST מהחוקר הראשי סקוט ח'דונלדסון, MD, פרופסור לרפואה, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל. מצגת תכלול תוצאות הודיעו בעבר ממחקר זה, כמו גם נתונים נוספים על הדפוס של FEV1 (נפח נשיפה מאולץ בשנייה אחת) בתגובה.
". Lumacaftor, מתקן ניסיוני CFTR, בשילוב עם ivacaftor, potentiator CFTR, בחולי CF עם מוטצית F508Del-CFTR: שלב 2 ניתוח הביניים" מצגת אוראלית (תקציר WS7.4) מתוכנן במהלך הסדנה 7 - טיפולים חדשניים ב -13 ביונים 2013, 5:00-06:30 BST מהחוקר הראשי מייקל פ 'בויל, MD, FCCP, פרופסור, מנהל מרכז סיסטיק פיברוזיס למבוגרים הופקינס ג'ונס. מצגת תכלול תוצאות הודיעו בעבר מקבוצות 2 ו -3 של המחקר, כמו גם נתונים נוספים pharmacokinetic וניתוח נוסף של נתוני תפקוד ריאות אספו במהלך שילוב מינון חלקים של קבוצות אלה.
בעקבות מצגות אלה, צפויות השקופיות להיות זמין באתר האינטרנט של כנס ECFS ב: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
מצגות פוסטר רטקס
פוסטר 13: "גנוטיפ, חומרת מחלה, ושימוש במשאבי בריאות בחולי CF בשירות הבריאות הלאומי בבריטניה."
פוסטר 53: "תפקוד ריאות, במשקל, ותגובות כלוריד זיעה בחולי סיסטיק פיברוזיס ומוטצית G551D-CFTR טופלה ivacaftor:. ניתוח המשני"
פוסטר 56: ". השפעת הנסיגה של טיפול ivacaftor על פעילות ערוץ CFTR ותפקוד ריאות בחולי סיסטיק פיברוזיס"
פוסטר 58: "החמרות ריאות בחולי CF עם מוטצית G551D-CFTR טופלה ivacaftor".
מצגת יום עיון
". CF גילוי תרופות ורפואה אישית" פרד ואן גור, דוקטורט, ראש התכנית לביולוגיה של CF ורטקס, יספק מוזמן לדבר במהלך סימפוזיון 1 - מאפנני CFTR ב -13 ביונים 2013, משעת 8:30 - 10: 12:00 BST.
על KALYDECO
KALYDECO ™ (ivacaftor) הוא התרופה הראשונה לטיפול בסיבה הבסיסית של CF אצל אנשים עם מוטצית G551D בגן CFTR. המכונה potentiator CFTR, KALYDECO הוא תרופה דרך הפה שמטרתו לעזור לתפקוד חלבון CFTR יותר בדרך כלל ברגע שזה מגיע לתא שטח, כדי לעזור ריר מימה וברור מדרך הנשימה. KALYDECO (150 מ"ג, q12h) אושר לראשונה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאים בחודש ינואר 2012, על ידי סוכנות התרופות האירופית ביולי 2012 ועל ידי משרד הבריאות בקנדה בנובמבר 2012 לשימוש באנשים עם CF גילים 6 ומעלה שיש להם לפחות אחד עותק של המוטציה G551D בגן CFTR.
קודקוד מחזיק בזכויות עולמיות לפתח ולמסחר את KALYDECO. בקשת אישור שיווק היא בבדיקה על ידי מנהל מהמוצרים הטיפולי (TGA) של אוסטרליה.
אינדיקציה ומידע בטיחות חשובה לKALYDECO ™ (ivacaftor)
KALYDECO (150 מ"ג טבליות) מותווה לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF) בגיל 6 חולים שנים ומעלה שיש להם מוטציה G551D בגן CFTR.
KALYDECO הוא לא לשימוש באנשים עם CF עקב מוטציות אחרות בגן CFTR. זה לא יעיל בחולי CF עם שני עותקים של המוטציה F508del (F508del/F508del) בגן CFTR. היעילות והבטיחות של KALYDECO בילדים מתחת לגיל 6 שנים לא הוערכה.
אנזימי כבד גבוהים (בטרנסאמינזות, ALT ו AST) דווחו בחולים המקבלים KALYDECO. מומלץ ALT ו AST יוערכו לפני ייזום KALYDECO, כל 3 חודשים במהלך השנה הראשונה של טיפול, ומדי שנה לאחר מכן. חולים שפיתחו רמות transaminase מוגברות צריכים להיות תחת פיקוח הדוק עד שהליקויים לפתור. מינון צריך להיות מופרע בחולים עם ALT או AST של יותר מ 5 פעמים מהגבול העליון של נורמה. בעקבות החלטה של הגבהים transaminase, יש לשקול את היתרונות וסיכונים של חידוש מינון KALYDECO. הגבהים transaminase מתונים נפוצים בנבדקים עם CF. בסך הכל, את השכיחות והמאפיינים קליניים של הגבהים transaminase בניסויים קליניים היו דומה בין הנבדקים בKALYDECO וקבוצות טיפול פלצבו. בתת הקבוצה של חולים עם היסטוריה רפואית של בטרנסאמינזות גבוהה, גדל ALT או AST כבר דיווח בתדירות גבוהה יותר בחולים שקבלו KALYDECO בהשוואה לקבוצת הפלצבו.
שימוש בKALYDECO עם תרופות, כי הם מעוררים חזקים CYP3A כגון האנטיביוטיקה וריפאמפין rifabutin; תרופות התקפים (phenobarbital, קרבמזפין, פניטואין או); ווארט הצמחים התוסף סנט ג'ון להפחית משמעותי את החשיפה של KALYDECO, אשר עשוי להפחית את יעילות. לכן, שיתוף הממשל אינו מומלץ.
המינון של KALYDECO חייב להיות מותאם בעת שימוש במקביל עם מעכבי CYP3A חזקים ומתונים. המינון של KALYDECO חייב להיות מותאם בעת שימוש בחולים עם מחלת כבד מתונה או חמורה.
KALYDECO יכול לגרום לתופעות לוואי רציניות, כולל כאבי בטן ואנזימי כבד גבוהים בדם. תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות KALYDECO כוללות כאבי ראש, דלקת בדרכי נשימה עליונה (ההצטננות), לרבות כאבי גרון, האף או גודש בסינוסים ונזלת; קיבה (בטן) כאב; שלשול; פריחה, וסחרחורת. אלו אינם כל תופעות הלוואי האפשריות של KALYDECO. ניתן למצוא רשימה של תופעות הלוואי בתיוג המוצר המלא לכל מדינה שבי KALYDECO תאושר. חולים צריכים להגיד להם ספקי שירותי בריאות על כל תופעת לוואי שמטריד אותם או לא הולך משם.
אנא ראה פרטים מלא בארה"ב עלון לרופא לKALYDECO בwww.KALYDECO.com, האיחוד האירופי סיכום של תכונות מוצר לKALYDECO בhttp://goo.gl/N3Tz4 וונוגרף הקנדי KALYDECO בwww.vrtx.ca.
על סיסטיק פיברוזיס
סיסטיק פיברוזיס הוא מחלה גנטית נדירה, מסכנת חיים המשפיעה על כ -70,000 איש ברחבי העולם, כולל 30,000 בני אדם בארצות הברית, באירופה, 35,000 4,000 בקנדה ו 3000 באוסטרליה. כיום, חציון גיל חזה הישרדות לאדם עם CF הוא שנים שבין 34 ו -47, אבל הגיל החציוני של המוות נשאר בשנתי ה -20 אמצע.
CF נגרמת על ידי חלבון CFTR פגום או חסר כתוצאה ממוטציות בגן CFTR. ילדים חייבים לרשת שני גני CFTR פגומים - אחד מכל הורה - יש CF. יש יותר מ -1,800 מוטציות ידועות בגן CFTR. חלק ממוטציות אלה, שניתן לקבוע על ידי בדיקה גנטית, או genotyping, להוביל לCF על ידי יצירת חלבון CFTR אינם עובד או מעט מדי על פני התא. העדר תוצאות חלבון CFTR שעובדים בזרימה לקויה של מלח ומים לתוך ומחוץ לתא במספר האיברים, ובכלל זה לריאות. זה מוביל להצטברות של ליחה באופן חריג סמיכה ודביקה שיכול לגרום לדלקות ריאה כרוניות ונזק לריאות מתקדמים.
היסטוריה של שיתוף פעולה עם סיסטיק פיברוזיס קרן Therapeutics, Inc (CFFT)
קודקוד יזם תכנית מחקר CF שלה בשנת 1998 כחלק משיתוף פעולה עם CFFT, גילוי התרופות ללא מטרות רווח ושותפי פיתוח של קרן סיסטיק פיברוזיס. שיתוף פעולה זה הורחב כדי לתמוך בגילוי ופיתוח המואץ של מאפנני CFTR של הקודקוד.
על רטקס
הקודקוד יוצר אפשרויות חדשות בתחום הרפואה. צוות שלנו מגלה, מפתחת וממסחר טיפולים חדשניים כך שאנשים עם מחלות קשות יכולים להוביל חיים טובים יותר.
מדעני רטקס ומשתפי הפעולה שלנו עובדים על תרופות חדשות לריפוי או לאופן משמעותי לקידום הטיפול בצהבת מהסוג C, סיסטיק פיברוזיס, דלקת מפרקים שגרונית ומחלות מסכנות חיים אחרות.
החברה נוסדה לפני יותר מ -20 שנים בקיימברידג' שבמסצ'וסטס, עכשיו יש לנו תוכניות מתמשכות ברחבי העולם ובאתרי מחקר בארה"ב, בבריטניה ובקנדה. כיום, יש רטקס יותר מ -2,000 עובדים בעולם, ובמשך שלוש שנים ברציפות, מגזין
http://www.nationalpost.com/markets...an+Cystic+Fibrosis+Society/8481683/story.html
ורטקס מכריזה על הצגת נתונים בכנס אגודת סיסטיק פיברוזיס אירופי
ורטקס תרופות Incorporated (סימול: VRTX) הודיעה היום כי שישה תקצירים מסיסטיק פיברוזיס (CF) בתכנית יוצגו באגודת האירופית ה -36 סיסטיק פיברוזיס (ECFS) הכנס בליסבון, פורטוגל, 12 ביוני עד 15, 2013. מצגות כוללות נתונים מקבוצות 2 ו -3 של מחקר שלב 2 של lumacaftor (VX-809) בשילוב עם ivacaftor אצל אנשים עם המוטציה הנפוצה ביותר ברגולטור מוליכות הטרנסממברני סיסטיק פיברוזיס (CFTR) גן, F508del, כמו גם נתונים מ מחקר שלב 2 של VX-661 בשילוב עם ivacaftor באנשים בעלי שני עותקים של המוטציה F508del. בנוסף, מצגות פוסטר יכללו נתונים על השימוש בKALYDECO ™ (ivacaftor) אצל אנשים עם CF גילים 6 ומעלה שיש להם המוטציה G551D.
את התקצירים המקובלים היו שפורסם היום על ידי כתב העת של סיסטיק פיברוזיס וזמינים "מתכנן המושב" באתר האינטרנט של כנס ECFS ב: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
מצגות אוראלי רטקס
"VX-661, מתקן CFTR מחקרי, בשילוב עם ivacaftor, potentiator CFTR, בחולי CF והומוזיגוטים למוטצית F508Del-CFTR:. ניתוח הביניים" מצגת אוראלית (תקציר WS7.3) מתוכנן במהלך הסדנה 7 - טיפולים חדשניים ב -13 ביונים 2013, 5:00-18:30 BST מהחוקר הראשי סקוט ח'דונלדסון, MD, פרופסור לרפואה, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל. מצגת תכלול תוצאות הודיעו בעבר ממחקר זה, כמו גם נתונים נוספים על הדפוס של FEV1 (נפח נשיפה מאולץ בשנייה אחת) בתגובה.
". Lumacaftor, מתקן ניסיוני CFTR, בשילוב עם ivacaftor, potentiator CFTR, בחולי CF עם מוטצית F508Del-CFTR: שלב 2 ניתוח הביניים" מצגת אוראלית (תקציר WS7.4) מתוכנן במהלך הסדנה 7 - טיפולים חדשניים ב -13 ביונים 2013, 5:00-06:30 BST מהחוקר הראשי מייקל פ 'בויל, MD, FCCP, פרופסור, מנהל מרכז סיסטיק פיברוזיס למבוגרים הופקינס ג'ונס. מצגת תכלול תוצאות הודיעו בעבר מקבוצות 2 ו -3 של המחקר, כמו גם נתונים נוספים pharmacokinetic וניתוח נוסף של נתוני תפקוד ריאות אספו במהלך שילוב מינון חלקים של קבוצות אלה.
בעקבות מצגות אלה, צפויות השקופיות להיות זמין באתר האינטרנט של כנס ECFS ב: http://www.ecfs.eu/lisbon2013
מצגות פוסטר רטקס
פוסטר 13: "גנוטיפ, חומרת מחלה, ושימוש במשאבי בריאות בחולי CF בשירות הבריאות הלאומי בבריטניה."
פוסטר 53: "תפקוד ריאות, במשקל, ותגובות כלוריד זיעה בחולי סיסטיק פיברוזיס ומוטצית G551D-CFTR טופלה ivacaftor:. ניתוח המשני"
פוסטר 56: ". השפעת הנסיגה של טיפול ivacaftor על פעילות ערוץ CFTR ותפקוד ריאות בחולי סיסטיק פיברוזיס"
פוסטר 58: "החמרות ריאות בחולי CF עם מוטצית G551D-CFTR טופלה ivacaftor".
מצגת יום עיון
". CF גילוי תרופות ורפואה אישית" פרד ואן גור, דוקטורט, ראש התכנית לביולוגיה של CF ורטקס, יספק מוזמן לדבר במהלך סימפוזיון 1 - מאפנני CFTR ב -13 ביונים 2013, משעת 8:30 - 10: 12:00 BST.
על KALYDECO
KALYDECO ™ (ivacaftor) הוא התרופה הראשונה לטיפול בסיבה הבסיסית של CF אצל אנשים עם מוטצית G551D בגן CFTR. המכונה potentiator CFTR, KALYDECO הוא תרופה דרך הפה שמטרתו לעזור לתפקוד חלבון CFTR יותר בדרך כלל ברגע שזה מגיע לתא שטח, כדי לעזור ריר מימה וברור מדרך הנשימה. KALYDECO (150 מ"ג, q12h) אושר לראשונה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאים בחודש ינואר 2012, על ידי סוכנות התרופות האירופית ביולי 2012 ועל ידי משרד הבריאות בקנדה בנובמבר 2012 לשימוש באנשים עם CF גילים 6 ומעלה שיש להם לפחות אחד עותק של המוטציה G551D בגן CFTR.
קודקוד מחזיק בזכויות עולמיות לפתח ולמסחר את KALYDECO. בקשת אישור שיווק היא בבדיקה על ידי מנהל מהמוצרים הטיפולי (TGA) של אוסטרליה.
אינדיקציה ומידע בטיחות חשובה לKALYDECO ™ (ivacaftor)
KALYDECO (150 מ"ג טבליות) מותווה לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF) בגיל 6 חולים שנים ומעלה שיש להם מוטציה G551D בגן CFTR.
KALYDECO הוא לא לשימוש באנשים עם CF עקב מוטציות אחרות בגן CFTR. זה לא יעיל בחולי CF עם שני עותקים של המוטציה F508del (F508del/F508del) בגן CFTR. היעילות והבטיחות של KALYDECO בילדים מתחת לגיל 6 שנים לא הוערכה.
אנזימי כבד גבוהים (בטרנסאמינזות, ALT ו AST) דווחו בחולים המקבלים KALYDECO. מומלץ ALT ו AST יוערכו לפני ייזום KALYDECO, כל 3 חודשים במהלך השנה הראשונה של טיפול, ומדי שנה לאחר מכן. חולים שפיתחו רמות transaminase מוגברות צריכים להיות תחת פיקוח הדוק עד שהליקויים לפתור. מינון צריך להיות מופרע בחולים עם ALT או AST של יותר מ 5 פעמים מהגבול העליון של נורמה. בעקבות החלטה של הגבהים transaminase, יש לשקול את היתרונות וסיכונים של חידוש מינון KALYDECO. הגבהים transaminase מתונים נפוצים בנבדקים עם CF. בסך הכל, את השכיחות והמאפיינים קליניים של הגבהים transaminase בניסויים קליניים היו דומה בין הנבדקים בKALYDECO וקבוצות טיפול פלצבו. בתת הקבוצה של חולים עם היסטוריה רפואית של בטרנסאמינזות גבוהה, גדל ALT או AST כבר דיווח בתדירות גבוהה יותר בחולים שקבלו KALYDECO בהשוואה לקבוצת הפלצבו.
שימוש בKALYDECO עם תרופות, כי הם מעוררים חזקים CYP3A כגון האנטיביוטיקה וריפאמפין rifabutin; תרופות התקפים (phenobarbital, קרבמזפין, פניטואין או); ווארט הצמחים התוסף סנט ג'ון להפחית משמעותי את החשיפה של KALYDECO, אשר עשוי להפחית את יעילות. לכן, שיתוף הממשל אינו מומלץ.
המינון של KALYDECO חייב להיות מותאם בעת שימוש במקביל עם מעכבי CYP3A חזקים ומתונים. המינון של KALYDECO חייב להיות מותאם בעת שימוש בחולים עם מחלת כבד מתונה או חמורה.
KALYDECO יכול לגרום לתופעות לוואי רציניות, כולל כאבי בטן ואנזימי כבד גבוהים בדם. תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות KALYDECO כוללות כאבי ראש, דלקת בדרכי נשימה עליונה (ההצטננות), לרבות כאבי גרון, האף או גודש בסינוסים ונזלת; קיבה (בטן) כאב; שלשול; פריחה, וסחרחורת. אלו אינם כל תופעות הלוואי האפשריות של KALYDECO. ניתן למצוא רשימה של תופעות הלוואי בתיוג המוצר המלא לכל מדינה שבי KALYDECO תאושר. חולים צריכים להגיד להם ספקי שירותי בריאות על כל תופעת לוואי שמטריד אותם או לא הולך משם.
אנא ראה פרטים מלא בארה"ב עלון לרופא לKALYDECO בwww.KALYDECO.com, האיחוד האירופי סיכום של תכונות מוצר לKALYDECO בhttp://goo.gl/N3Tz4 וונוגרף הקנדי KALYDECO בwww.vrtx.ca.
על סיסטיק פיברוזיס
סיסטיק פיברוזיס הוא מחלה גנטית נדירה, מסכנת חיים המשפיעה על כ -70,000 איש ברחבי העולם, כולל 30,000 בני אדם בארצות הברית, באירופה, 35,000 4,000 בקנדה ו 3000 באוסטרליה. כיום, חציון גיל חזה הישרדות לאדם עם CF הוא שנים שבין 34 ו -47, אבל הגיל החציוני של המוות נשאר בשנתי ה -20 אמצע.
CF נגרמת על ידי חלבון CFTR פגום או חסר כתוצאה ממוטציות בגן CFTR. ילדים חייבים לרשת שני גני CFTR פגומים - אחד מכל הורה - יש CF. יש יותר מ -1,800 מוטציות ידועות בגן CFTR. חלק ממוטציות אלה, שניתן לקבוע על ידי בדיקה גנטית, או genotyping, להוביל לCF על ידי יצירת חלבון CFTR אינם עובד או מעט מדי על פני התא. העדר תוצאות חלבון CFTR שעובדים בזרימה לקויה של מלח ומים לתוך ומחוץ לתא במספר האיברים, ובכלל זה לריאות. זה מוביל להצטברות של ליחה באופן חריג סמיכה ודביקה שיכול לגרום לדלקות ריאה כרוניות ונזק לריאות מתקדמים.
היסטוריה של שיתוף פעולה עם סיסטיק פיברוזיס קרן Therapeutics, Inc (CFFT)
קודקוד יזם תכנית מחקר CF שלה בשנת 1998 כחלק משיתוף פעולה עם CFFT, גילוי התרופות ללא מטרות רווח ושותפי פיתוח של קרן סיסטיק פיברוזיס. שיתוף פעולה זה הורחב כדי לתמוך בגילוי ופיתוח המואץ של מאפנני CFTR של הקודקוד.
על רטקס
הקודקוד יוצר אפשרויות חדשות בתחום הרפואה. צוות שלנו מגלה, מפתחת וממסחר טיפולים חדשניים כך שאנשים עם מחלות קשות יכולים להוביל חיים טובים יותר.
מדעני רטקס ומשתפי הפעולה שלנו עובדים על תרופות חדשות לריפוי או לאופן משמעותי לקידום הטיפול בצהבת מהסוג C, סיסטיק פיברוזיס, דלקת מפרקים שגרונית ומחלות מסכנות חיים אחרות.
החברה נוסדה לפני יותר מ -20 שנים בקיימברידג' שבמסצ'וסטס, עכשיו יש לנו תוכניות מתמשכות ברחבי העולם ובאתרי מחקר בארה"ב, בבריטניה ובקנדה. כיום, יש רטקס יותר מ -2,000 עובדים בעולם, ובמשך שלוש שנים ברציפות, מגזין