חדשות מעולם פיתוח התרופות והפעם: VX-770
VX-770 היא תרופה שמפתחת חברת Vertex Pharmaceuticals ביחד עם איגוד ה- CF האמריקאי (שהשקיע בפיתוח התרופה כ- 75 מיליון דולאר). זו תרופה המיועדת לחולים בעלי המוטציה G551D (אני משער שיש רק בודדים כאלו בארץ). החברה מפרסמת את התוצאות של ניסוי שלב שלוש (phase III) ב- 161 חולים (החל מגיל 12), הנושאים לפחות מוטציה אחת מהסוג G551D. הניסוי היה במתכונת שבה חלק מהחולים קיבל VX-770 ואילו האחרים קיבלו פלאסבו. בקבוצה שקיבלה VX-770 נצפתה עליה משמעותית בתפקוד הריאות, שהתחילה לאחר 24 שבועות והחזיקה במשך 48 שבועות - עד לסוף הניסוי. גם במדדים נוספים חל שיפור בעקבות הטיפול ב- VX-770, בהשואה לקבוצת הביקורת: ירידה בסיכוי להחמרות ראתיות ירידה בסימפטומים ראתיים עליה במשקל הגוף בנוסף חלה אצל המטופלים ב VX-770 ירידה ברמת המליחות של העור, שהתקרבה לרמה הנורמאלית. דבר המראה שההשפעה של התרופה היא ע"י תיקון החלבון הפגוע ב- CF ה- CFTR. המוטציה G551D נמצאת רק אצל כ- 4% מהחולים בארה"ב (כ- 1,200 חולים סה"כ) ובארץ ככל הנראה השיעור עוד יותר נמוך. ללא ספק התרופה תאושר (תוך כחצי שנה) לחולים בעלי המוטציה - אם מישהו מכיר מישהו שיש לו G551D כדאי מאוד לידע אותו. במקביל, Vertex Pharmaceuticals תתחיל לבדוק האם יש חולים, בעלי מוטציות נוספות, היכולים להנות מתרופה זו. בנתיים תוצאות ראשוניות על חולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508 לא הראו שיפור בתיפקודי הריאות. בקרוב החברה תבחן את האפקט של מתן קומבינציה של VX-770 עם VX-809 (תרופה אחרת בפיתוח של החברה המיועדת לתיקון המוטציה Delta F508) לחולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508. יש עדויות ראשוניות (מהמעבדה, לא מחולים) שהקומבינציה יותר יעילה מ- VX-809 לבד (לחולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508). אם יש שאלות, אשמח לנסות לענות, אורי
VX-770 היא תרופה שמפתחת חברת Vertex Pharmaceuticals ביחד עם איגוד ה- CF האמריקאי (שהשקיע בפיתוח התרופה כ- 75 מיליון דולאר). זו תרופה המיועדת לחולים בעלי המוטציה G551D (אני משער שיש רק בודדים כאלו בארץ). החברה מפרסמת את התוצאות של ניסוי שלב שלוש (phase III) ב- 161 חולים (החל מגיל 12), הנושאים לפחות מוטציה אחת מהסוג G551D. הניסוי היה במתכונת שבה חלק מהחולים קיבל VX-770 ואילו האחרים קיבלו פלאסבו. בקבוצה שקיבלה VX-770 נצפתה עליה משמעותית בתפקוד הריאות, שהתחילה לאחר 24 שבועות והחזיקה במשך 48 שבועות - עד לסוף הניסוי. גם במדדים נוספים חל שיפור בעקבות הטיפול ב- VX-770, בהשואה לקבוצת הביקורת: ירידה בסיכוי להחמרות ראתיות ירידה בסימפטומים ראתיים עליה במשקל הגוף בנוסף חלה אצל המטופלים ב VX-770 ירידה ברמת המליחות של העור, שהתקרבה לרמה הנורמאלית. דבר המראה שההשפעה של התרופה היא ע"י תיקון החלבון הפגוע ב- CF ה- CFTR. המוטציה G551D נמצאת רק אצל כ- 4% מהחולים בארה"ב (כ- 1,200 חולים סה"כ) ובארץ ככל הנראה השיעור עוד יותר נמוך. ללא ספק התרופה תאושר (תוך כחצי שנה) לחולים בעלי המוטציה - אם מישהו מכיר מישהו שיש לו G551D כדאי מאוד לידע אותו. במקביל, Vertex Pharmaceuticals תתחיל לבדוק האם יש חולים, בעלי מוטציות נוספות, היכולים להנות מתרופה זו. בנתיים תוצאות ראשוניות על חולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508 לא הראו שיפור בתיפקודי הריאות. בקרוב החברה תבחן את האפקט של מתן קומבינציה של VX-770 עם VX-809 (תרופה אחרת בפיתוח של החברה המיועדת לתיקון המוטציה Delta F508) לחולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508. יש עדויות ראשוניות (מהמעבדה, לא מחולים) שהקומבינציה יותר יעילה מ- VX-809 לבד (לחולים בעלי שתי מוטציות של Delta F508). אם יש שאלות, אשמח לנסות לענות, אורי
