כתבה מבלוג באנגלית (תרגום מגוגל...)
http://luckycfmom.blogspot.co.il/2012/09/nacfc-prep.html
ראיתי הבלוג הזאת וחשבתי שאולי יהיה שאלות ממישהו כאן. היא כתבה שהיא תהיה בכנס סי אפ בארה"ב באוקטובר ויש לה רשימה של שאלות לשאל הרופאים/מדעים שמה. היא גם בקשה לעוד שאלות, אם יש לכם...
ום רביעי, 19 ספטמבר, 2012
NACFC Prep
בשנה שעברתי השתתפתי NACFC באנהיים וכתבתי בלוג על החוויות שלי שם. אני סוקר את מה שלמדתי ועבדתי על תכנית ההתקפה שלי כדי לקבל את התשובות שאני מחפש לשנה זו. הנה הפוסט הראשון שלי 2011 NACFC אם מישהו מעוניין בסקירה: http://luckycfmom.blogspot.com/2011/11/prelude-to-kiss.html
בעודי מתכונן להשתתף בחודש הבא NACFC באורלנדו, אני חושב בעיקר על:
1) ניסויים משולבים - אני יהיה מחפש פרטים על איך הן VX/770-VX/809 וVX/770-VX661 מתקדמים. אני גם מעוניין לראות אם הם יהיו בהצגת שילוב תרופה חדשה 3 להתחיל לרדת בצנרת הפיתוח. בשנה שעברה, זה היה חדשות מהפכניות שהם גילו 2 בעיות misfolding שצריך תיקון לDF508. במעבדה, 3 שילובי תרופות (2 correctors לטיפול בכל אתר misfolding + Kalydeco כדי לפתוח את ערוץ CFTR פעם זה הגיע אל פני שטח) עבדו ממש טוב. שילוב כזה יהיה כמה שנים מאחורי ההרכבים כיום בניסויים, אבל יש לו את הפוטנציאל להשיג את גודל השינוי עבור DF508 שKalydeco הראה למוטציות gating ומוליכות. http://luckycfmom.blogspot.com/2012/02/genetic-origami.html
גם בתוך התחום של ניסויים משולבים, אני מאוד סקרן לדעת איך הם מתכננים להמשיך בניסויים עם heterozygotes. האם יש נתונים חדשים "transcomplementation" שהוצגו בשנה זו? http://luckycfmom.blogspot.com/2012/03/calling-all-heterozygotes.html מה לגבי "משפטו של 1" רעיון שהוצע בתחילת השנה על ידי פיטר מילר מקודקוד?
האם ניסוי קליני הודיע לאחרונה זה "משפט בקופסה" כפי שתואר על ידי מילר? http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01685801?term=vx-770&rank=19
2) שאלות Kalydeco אוהבות: האם הם יהיו לנוע קדימה כדי לראות Kalydeco משווק לחולי COPD? אם הם יפתחו את השוק לאוכלוסייה גדולה כמו זה, זה בהחלט יכול להשפיע על המחיר של Kalydeco.
מה לעזאזל קורה באירופה ובחלקים אחרים של העולם במונחים של גישה ... או יותר נכון, היעדר הגישה?!?! כל מי שקרא את המאמר האחרון שלי יודע בדיוק מה אני מרגיש לגבי מה שהופך Kalydeco זמין למי שזקוקים לו.
אני רוצה לנצל את ההזדמנות כדי לדון במרשמים הרבים המותווים (בגלל הגיל והן מוטציה) בהצלחה היו מלא ומראים תוצאות חיוביות. בשנה שעברה, כולם נשבעו שלא הייתי יכול להגיע לKalydeco ריידי בגיל 4 1/2 והם טעו בעניין זה! להיות בNACFC הולך כדי לאפשר לי לשבת לקפה עם בוב ולתת לו סקופ האמיתי על מה שבאמת קורה בעולם שלנו CF. בשנה שעברה הוא התקשר אליי, "הקישור" לחולים ולהורים. אני באמת חושב שקהילת CF היא יותר מועצמת ומשכיל יותר מאי פעם, כי אנו באים יחד כדי לחלוק כמו משפחה (ויש לנו את האינטרנט!). אנחנו יכולים ללמוד על המחקר העדכני ביותר מהנוחות של בתינו שלנו. אני אוהבת לשמוע כמה הורים מחנכים את רופא הילדים שלהם על האחרונה בCF מחקר ומידע החדש ביותר בקוד הגנטי המסוים של ילדם. אנחנו דרשנו את קולנו נשמעים, גם כאשר מומחי CF שלנו עשויים להיות מהוססים. אני אשמח לשמוע עוד פרטים על ציר הזמן שהם רואים לפתיחת תווית אישור ה-FDA לכוללים מוטציות אחרות ו / או ילדים מתחת לגיל 6.
יש לי המון שאלה מטורפת אחרת כמו: האם אישה בהריון לקחת Kalydeco? יכולים ileus מקוניום, אי ספיקת לבלב, וסיבוכים אחרים למנוע אם אמו של עובר עם G551D (או מוטציה אחרת הושפעה לטובה Kalydeco) התחילה לקחת את התרופה בזמן הריון ואז התינוק התחיל טיפול בלידה? האם אתה יכול לדמיין? מה לגבי איך Kalydeco משפיע על איברים אחרים מלבד הריאות? ראיתי הבעיות בסינוסים החמורים של בריידי תיעלמנה ושלא היה מדווח או נבדק פרמטר ניסוי קליני. תיאורטית, Kalydeco אמורה להיות מסוגלת למנוע הידרדרות של איברים אחרים כגון כבד ולבלב. האם מרפאות רואות את זה בפועל?
אני מבין שאין תשובות אמיתיות לחלק מהשאלות הללו, אבל אני עדיין די סקרן לשבת עם חלק מחוקרים אלה וCFF המנהלים הבכירים והחשיש על האפשרויות.
3) Ataluren
בבקשה. מה שמחזיק את המידע לגבי Ataluren?? האם הם עדיין מתכננים Ataluren שיווק? הייתי רוצה לשמוע עוד פרטים על תופעות הלוואי שהם נרשמו בניסויים הקליניים. אני גם מאוד סקרן לשמוע אם הם נבדקו Ataluren + שילוב Kalydeco. זה היה רעיון שהוזכר כpossiblity בכנס של השנה שעברה. אם לא רעיל בשילוב, Kalydeco עלולה להיות מסוגל לספק אותם שינויי כלוריד זיעה חשובות שהם לא רואים עם Ataluren לבד.
מכפילי CFTR אלה הם משחק חלפנים, ואני מקווה שאני יכול לדווח על חדשות מדהימות, מדהימות השנה! בעל הרוק שלי הוא השתתפות בוועידה איתי הפעם, ואנחנו קבוצה נהדרת! אנחנו מתכננים להתפצל במהלך פגישות מסוימות ולכן אנחנו לא לפספס שום שיחות חשובות המתרחשות באותה המשבצת הזמן. הוא כל כך מתרגש ללחוץ ידות עם ד"ר Beall וצוות רטקס. בשנה שעברה, פחד שהלב שלי עומד להתפוצץ בהכרת תודה כשישבתי זה לצד זה עם החוקרים מבריקים האלה ... וזה היה לפני BRADY אפילו קבל KALYDECO! בשנה זו, "תודה לך זה" יהיה משמעות עוד יותר! השארו עמנו ... עדכוני בלוג אלה עומדים להגיע ממש טובים! רק 21 ימים נוספים til כנס! אם יש לך שאלה בוערת על מכפילי CFTR שלא הזכירו, עזוב אותי תגובה ואני אוסיף אותו לרשימה!
פורסם על ידי רבקה ב14:57
WEDNESDAY, SEPTEMBER 19, 2012
NACFC Prep
Last year I attended the NACFC in Anaheim and blogged about my experiences there. I've been reviewing what I learned and working on my plan of attack to get the answers I'm looking for this year. Here is my first NACFC 2011 post if anyone else is interested in reviewing: http://luckycfmom.blogspot.com/2011/11/prelude-to-kiss.html
As I prepare to attend the NACFC next month in Orlando, I'm thinking mostly about:
1) Combo Trials--I will be looking for details on how both VX/770-VX/809 and VX/770-VX661 are progressing. I am also interested in seeing if they will be presenting a new 3 drug combination to start down the development pipeline. Last year, it was revolutionary news that they had discovered 2 misfolding problems that needed correction for DF508. In the lab, 3 drug combinations (2 correctors to treat each misfolding site + Kalydeco to open the CFTR channel once it reached the surface) worked REALLY WELL. A combination like this would be a few years behind the combos currently in trials, but has the potential to achieve the magnitude of change for DF508 that Kalydeco has shown for gating and conductance mutations. http://luckycfmom.blogspot.com/2012/02/genetic-origami.html
Also within the realm of combo trials, I am very curious how they plan to proceed in trials with heterozygotes. Is there new "transcomplementation" data being presented this year? http://luckycfmom.blogspot.com/2012/03/calling-all-heterozygotes.html What about the "trial of 1" concept proposed earlier this year by Peter Mueller of Vertex? http://iom.edu/~/media/Files/Activity%20Files/Research/GenomicBasedResearch/2012-MAR-21/3%20-%20Peter%20Mueller.pdf
Is this recently announced clinical trial a "trial in a box" as described by Mueller? <a href="http://c
http://luckycfmom.blogspot.co.il/2012/09/nacfc-prep.html
ראיתי הבלוג הזאת וחשבתי שאולי יהיה שאלות ממישהו כאן. היא כתבה שהיא תהיה בכנס סי אפ בארה"ב באוקטובר ויש לה רשימה של שאלות לשאל הרופאים/מדעים שמה. היא גם בקשה לעוד שאלות, אם יש לכם...
ום רביעי, 19 ספטמבר, 2012
NACFC Prep
בשנה שעברתי השתתפתי NACFC באנהיים וכתבתי בלוג על החוויות שלי שם. אני סוקר את מה שלמדתי ועבדתי על תכנית ההתקפה שלי כדי לקבל את התשובות שאני מחפש לשנה זו. הנה הפוסט הראשון שלי 2011 NACFC אם מישהו מעוניין בסקירה: http://luckycfmom.blogspot.com/2011/11/prelude-to-kiss.html
בעודי מתכונן להשתתף בחודש הבא NACFC באורלנדו, אני חושב בעיקר על:
1) ניסויים משולבים - אני יהיה מחפש פרטים על איך הן VX/770-VX/809 וVX/770-VX661 מתקדמים. אני גם מעוניין לראות אם הם יהיו בהצגת שילוב תרופה חדשה 3 להתחיל לרדת בצנרת הפיתוח. בשנה שעברה, זה היה חדשות מהפכניות שהם גילו 2 בעיות misfolding שצריך תיקון לDF508. במעבדה, 3 שילובי תרופות (2 correctors לטיפול בכל אתר misfolding + Kalydeco כדי לפתוח את ערוץ CFTR פעם זה הגיע אל פני שטח) עבדו ממש טוב. שילוב כזה יהיה כמה שנים מאחורי ההרכבים כיום בניסויים, אבל יש לו את הפוטנציאל להשיג את גודל השינוי עבור DF508 שKalydeco הראה למוטציות gating ומוליכות. http://luckycfmom.blogspot.com/2012/02/genetic-origami.html
גם בתוך התחום של ניסויים משולבים, אני מאוד סקרן לדעת איך הם מתכננים להמשיך בניסויים עם heterozygotes. האם יש נתונים חדשים "transcomplementation" שהוצגו בשנה זו? http://luckycfmom.blogspot.com/2012/03/calling-all-heterozygotes.html מה לגבי "משפטו של 1" רעיון שהוצע בתחילת השנה על ידי פיטר מילר מקודקוד?
האם ניסוי קליני הודיע לאחרונה זה "משפט בקופסה" כפי שתואר על ידי מילר? http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01685801?term=vx-770&rank=19
2) שאלות Kalydeco אוהבות: האם הם יהיו לנוע קדימה כדי לראות Kalydeco משווק לחולי COPD? אם הם יפתחו את השוק לאוכלוסייה גדולה כמו זה, זה בהחלט יכול להשפיע על המחיר של Kalydeco.
מה לעזאזל קורה באירופה ובחלקים אחרים של העולם במונחים של גישה ... או יותר נכון, היעדר הגישה?!?! כל מי שקרא את המאמר האחרון שלי יודע בדיוק מה אני מרגיש לגבי מה שהופך Kalydeco זמין למי שזקוקים לו.
אני רוצה לנצל את ההזדמנות כדי לדון במרשמים הרבים המותווים (בגלל הגיל והן מוטציה) בהצלחה היו מלא ומראים תוצאות חיוביות. בשנה שעברה, כולם נשבעו שלא הייתי יכול להגיע לKalydeco ריידי בגיל 4 1/2 והם טעו בעניין זה! להיות בNACFC הולך כדי לאפשר לי לשבת לקפה עם בוב ולתת לו סקופ האמיתי על מה שבאמת קורה בעולם שלנו CF. בשנה שעברה הוא התקשר אליי, "הקישור" לחולים ולהורים. אני באמת חושב שקהילת CF היא יותר מועצמת ומשכיל יותר מאי פעם, כי אנו באים יחד כדי לחלוק כמו משפחה (ויש לנו את האינטרנט!). אנחנו יכולים ללמוד על המחקר העדכני ביותר מהנוחות של בתינו שלנו. אני אוהבת לשמוע כמה הורים מחנכים את רופא הילדים שלהם על האחרונה בCF מחקר ומידע החדש ביותר בקוד הגנטי המסוים של ילדם. אנחנו דרשנו את קולנו נשמעים, גם כאשר מומחי CF שלנו עשויים להיות מהוססים. אני אשמח לשמוע עוד פרטים על ציר הזמן שהם רואים לפתיחת תווית אישור ה-FDA לכוללים מוטציות אחרות ו / או ילדים מתחת לגיל 6.
יש לי המון שאלה מטורפת אחרת כמו: האם אישה בהריון לקחת Kalydeco? יכולים ileus מקוניום, אי ספיקת לבלב, וסיבוכים אחרים למנוע אם אמו של עובר עם G551D (או מוטציה אחרת הושפעה לטובה Kalydeco) התחילה לקחת את התרופה בזמן הריון ואז התינוק התחיל טיפול בלידה? האם אתה יכול לדמיין? מה לגבי איך Kalydeco משפיע על איברים אחרים מלבד הריאות? ראיתי הבעיות בסינוסים החמורים של בריידי תיעלמנה ושלא היה מדווח או נבדק פרמטר ניסוי קליני. תיאורטית, Kalydeco אמורה להיות מסוגלת למנוע הידרדרות של איברים אחרים כגון כבד ולבלב. האם מרפאות רואות את זה בפועל?
אני מבין שאין תשובות אמיתיות לחלק מהשאלות הללו, אבל אני עדיין די סקרן לשבת עם חלק מחוקרים אלה וCFF המנהלים הבכירים והחשיש על האפשרויות.
3) Ataluren
בבקשה. מה שמחזיק את המידע לגבי Ataluren?? האם הם עדיין מתכננים Ataluren שיווק? הייתי רוצה לשמוע עוד פרטים על תופעות הלוואי שהם נרשמו בניסויים הקליניים. אני גם מאוד סקרן לשמוע אם הם נבדקו Ataluren + שילוב Kalydeco. זה היה רעיון שהוזכר כpossiblity בכנס של השנה שעברה. אם לא רעיל בשילוב, Kalydeco עלולה להיות מסוגל לספק אותם שינויי כלוריד זיעה חשובות שהם לא רואים עם Ataluren לבד.
מכפילי CFTR אלה הם משחק חלפנים, ואני מקווה שאני יכול לדווח על חדשות מדהימות, מדהימות השנה! בעל הרוק שלי הוא השתתפות בוועידה איתי הפעם, ואנחנו קבוצה נהדרת! אנחנו מתכננים להתפצל במהלך פגישות מסוימות ולכן אנחנו לא לפספס שום שיחות חשובות המתרחשות באותה המשבצת הזמן. הוא כל כך מתרגש ללחוץ ידות עם ד"ר Beall וצוות רטקס. בשנה שעברה, פחד שהלב שלי עומד להתפוצץ בהכרת תודה כשישבתי זה לצד זה עם החוקרים מבריקים האלה ... וזה היה לפני BRADY אפילו קבל KALYDECO! בשנה זו, "תודה לך זה" יהיה משמעות עוד יותר! השארו עמנו ... עדכוני בלוג אלה עומדים להגיע ממש טובים! רק 21 ימים נוספים til כנס! אם יש לך שאלה בוערת על מכפילי CFTR שלא הזכירו, עזוב אותי תגובה ואני אוסיף אותו לרשימה!
פורסם על ידי רבקה ב14:57
WEDNESDAY, SEPTEMBER 19, 2012
NACFC Prep
Last year I attended the NACFC in Anaheim and blogged about my experiences there. I've been reviewing what I learned and working on my plan of attack to get the answers I'm looking for this year. Here is my first NACFC 2011 post if anyone else is interested in reviewing: http://luckycfmom.blogspot.com/2011/11/prelude-to-kiss.html
As I prepare to attend the NACFC next month in Orlando, I'm thinking mostly about:
1) Combo Trials--I will be looking for details on how both VX/770-VX/809 and VX/770-VX661 are progressing. I am also interested in seeing if they will be presenting a new 3 drug combination to start down the development pipeline. Last year, it was revolutionary news that they had discovered 2 misfolding problems that needed correction for DF508. In the lab, 3 drug combinations (2 correctors to treat each misfolding site + Kalydeco to open the CFTR channel once it reached the surface) worked REALLY WELL. A combination like this would be a few years behind the combos currently in trials, but has the potential to achieve the magnitude of change for DF508 that Kalydeco has shown for gating and conductance mutations. http://luckycfmom.blogspot.com/2012/02/genetic-origami.html
Also within the realm of combo trials, I am very curious how they plan to proceed in trials with heterozygotes. Is there new "transcomplementation" data being presented this year? http://luckycfmom.blogspot.com/2012/03/calling-all-heterozygotes.html What about the "trial of 1" concept proposed earlier this year by Peter Mueller of Vertex? http://iom.edu/~/media/Files/Activity%20Files/Research/GenomicBasedResearch/2012-MAR-21/3%20-%20Peter%20Mueller.pdf
Is this recently announced clinical trial a "trial in a box" as described by Mueller? <a href="http://c