לדר´ שינברג - שאלה פצצה

[ציפלה]

לדר´ שינברג - שאלה פצצה

זמן רב התלבטתי אם לשאול שאלה זו, אני נושמת עמוק ומבצעת! לאחרונה שמענו על הצלחות של טיפולים גנטיים כגון בסכרת, היכולת ליצור או לגדל תאים יוצרי אינסולין ואחר כך להשתילם באחד השרירים והם יספקו אינסולין לגוף. הנסיונות של הטיפולים הגנטיים ב CF די "תקועים" אז יש לי כמה שאלות!!!!! א. אני יודעת שניתן לגדל פיברובלסטים בתרביות. אם זה נכון?! ב. אם באמצעות ברונכוסקופ היו לוקחים פיברובלסטים מתאי ראה של חולה CF מגדלים אותם במעבדה, מבצעים עליהם תיקון של הגן בצורה כזו שהגן התקין יהיה בתוך הכרומוזום ואחר כך שותלים אותם באמצעות ברונכוסקופ בצורה מפוזרת כמוקדים בכל אונות הראה. להבנתי המוגבלת 1. לא תהיה דחיה 2. אם התאים יקלטו הם יתפקדו תקין ולמרות שרוב תאי הראה ימשיכו לקדד לחלבון פטולוגי יהיה תיקון מסוים. 3. היתכן שהתאים המושתלים יכפילו את עצמם?????? 4. למרות שיש כאן התערבות חודרנית היא נראת לי החלק הכי פחות בעייתי 5. אני עדיין חושבת במושגים של תיקון לוקלי ולא סיסטמתי ואולי כאן "תקועים" כי יתכן שיותר פשוט להתחבר למשאבה כמו משאבת אינסולין ולקבל את החלבון המתוקן או החסר? 6.אז בעצם איפה אני מדברת שטויות? היום כשמדברים על יעוד סטם סלס לבניה של אברים או רקמות וזה כבר בעבודה למה אנחנו "תקועים"???????????.. ברור לי שחלק מהמונחים שהשתמשתי יהיו לא ברורים לחלק מהציבור, אני מבקשת ממך תשובה ברמה המדעית ואחר כך אפשט את הדברים כך שכו..ל..ם יוכלו להבין הייתי שמחה אם שאלתי תעורר תגובות או שאלות נוספות. הכבדתי עליך, אני יודעת. אם ברצונך לשתף אנשי מקצוע נוספים לתשובה אני אשמח. תודה, דליה אור

 

[דר אמיר שינברג]

לדליה אור בנושא הפצצה הגנטית

דליה שלום רב, 1. סיסטיק פיברוזיס הנה מחלה של תאי אפיתל ולא פיברובלסטים. 2. אין בעיה כיום להחדיר את הגן המקדד לחלבון ה- CFTR בתרבית רקמה של תאי אפיתל ריאתי (בתנאי מעבדה), ולקבל תאים המתפקדים כמעט כמו בריאים. החדרה זאת נעשית בעזרת וקטורים (מובילים) כמו וירוסים ((Adeno Associated Virus או ליפוזומים הקשורים ל- DNA. 3. ניתן כיום להחדיר את הוקטורים הנ"ל ישירות לריאות על-ידי ברונכוסקופ, או באמצעות אינהלציה (תיקון לוקלי כפי שתארת). אך עקב המבנה המיוחד של תאי האפיתל, עדיין קיימות בעיות טכניות לא מעטות בהחדרה יעילה של הגן הבריא לתא, וביכולתו לגרום לגרעין התא לשגר תבנית גנטית (Messenger RNA) (ה- Blue Print), שתאפשר לבתי החרושת של התא את יצירת חלבון ה- CFTR . 4. בעייה נוספת הנה תגובה דלקתית של הגוף למנה חוזרת של הוקטור הנושא את הגן. 5. יחד עם זאת, למרות הקשיים, המחקר בנושא מתקדם בצעדי ענק, ומה שמעכב את המטרה (שתושג בסופו של דבר), הינה הדרך הארוכה שיש לעשות, ארוכה יותר ממה שנצפה מראש. 6. כך שללא ספק ניתן לשדר אופטימיות בנושא הטפול הגנטי, אך בינתיים אופטימיות זהירה. בברכה, ד"ר אמיר שינברג.