מהרעל על קצה החץ ועד ל- F508del
במאמר טרי מספרים חוקרים על האפקט של החומר Ouabain על חלבון CF עם המוטציה F508del.
Ouabain הוא בסווהילית "arrow poison" - רעל חצים, חומר ששמים על קצה החץ כדי להרעיל את החיה הניצודה.
כבר שנים ידוע ש- Ouabain הוא חומר החוסם תעלות נתרן בגוף.
החוקרים ראו שכשמסיפים את החומר הזה לתאים עם המוטציה F508del - נוצר תיקון ספונטני של החלבון. במקור המוטציה גורמת לקיפול לא תקין של החלבון ולכן הוא לא יכול להגיע לממברנת התא (מקומו הטבעי). התוספת של Ouabain מתקנת למעשה את המוטציה ומאפשרת לחלבון להתקפל נכון ולהגיע אל הממברנה. תופעה דומה רואים כאשר מקררים את התאים ל 29 מעלות. המחקר הזה היה בתאים ובעכברים כך שאם הוא יהיה יום אחד תרופה יעברו עוד לא מעט שנים.
חברת וורטקס מפתחת שני חומרים אחרים (VX-809 VX-661) שאמורים לפעול בצורה דומה - לגרום לקיפול נכון של חלבון עם המוטציה F508del. אם הניסויים שלה יצליחו בעוד שנים מעטות תהיה תרופה לאנשים עם F508del (ל 70% מהחולים בעולם יש לפחות עותק אחד של מוטציה זו)
חשוב לדעת שיש עוד מוטציה שבהם נוצר קיפול לא נכון הגורם לכך שחלבון לא יגיע לממברנה, למשל N1303K.
במאמר טרי מספרים חוקרים על האפקט של החומר Ouabain על חלבון CF עם המוטציה F508del.
Ouabain הוא בסווהילית "arrow poison" - רעל חצים, חומר ששמים על קצה החץ כדי להרעיל את החיה הניצודה.
כבר שנים ידוע ש- Ouabain הוא חומר החוסם תעלות נתרן בגוף.
החוקרים ראו שכשמסיפים את החומר הזה לתאים עם המוטציה F508del - נוצר תיקון ספונטני של החלבון. במקור המוטציה גורמת לקיפול לא תקין של החלבון ולכן הוא לא יכול להגיע לממברנת התא (מקומו הטבעי). התוספת של Ouabain מתקנת למעשה את המוטציה ומאפשרת לחלבון להתקפל נכון ולהגיע אל הממברנה. תופעה דומה רואים כאשר מקררים את התאים ל 29 מעלות. המחקר הזה היה בתאים ובעכברים כך שאם הוא יהיה יום אחד תרופה יעברו עוד לא מעט שנים.
חברת וורטקס מפתחת שני חומרים אחרים (VX-809 VX-661) שאמורים לפעול בצורה דומה - לגרום לקיפול נכון של חלבון עם המוטציה F508del. אם הניסויים שלה יצליחו בעוד שנים מעטות תהיה תרופה לאנשים עם F508del (ל 70% מהחולים בעולם יש לפחות עותק אחד של מוטציה זו)
חשוב לדעת שיש עוד מוטציה שבהם נוצר קיפול לא נכון הגורם לכך שחלבון לא יגיע לממברנה, למשל N1303K.
