מחקרים
ראיתי הכתבה הזאת - מאד ברור ומרגש לראות כמה מחקרים עם תוצאות טובות! http://sixtyfiverosesblog.wordpress.com/future-medications/
מחקר שיתחיל באורופה לDDF508
A Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older Who Are Homozygous for the F508del
תרופות עתידיות
מאפנני CFTR הם תחום אחד של מחקר סיסטיק פיברוזיס. אלו הן תרופות המסייעות את הסיבה הבסיסית של CF, ערוץ CFTR. Correctors (CFTR לעזור להגיע אל פני השטח) וpotentiators (לעזור כדי לפתוח ערוץ, כגון Kalydeco) הם דוגמאות של CFTR אפנון.
F508del הומוזיגוטים:
יש קודקוד שלושה correctors בניסויים קליניים, VX809, VX661 וVX983. אלה יסייעו ערוץ CFTR להגיע אל פני השטח. correctors אלה נמצאים trialled בשיתוף עם Kalydeco, כKalydeco יכול להגדיל את הפונקציה של הערוץ ברגע שהוא נמצא בשטח.
VX809: שני 24 מחקרי שלב 3 בשבוע שיתחיל מאוחר יותר השנה באוסטרליה, באירופה ובצפון אמריקה. הודעה לעיתונות על מחקרי השלב 3 ומידע משפט
VX661: תוצאות שלב 2 שוחררו לאחרונה. ראה דף הבית שלי ועדכון אפריל למידע נוסף.
VX983: שלב 2 בניסוי להתחיל מאוחר יותר השנה.
קבוצת הומוזיגוטים F508del מייצגת כ -50% מתסמונת התשישות הכרונית באוסטרליה.
F508del heterozygotes:
VX809 וVX661 גם נמצאים trialled עם F508del heterozygotes (עותק אחד F508del), אבל את התוצאות עם VX809 לא היו חזקות כמו תוצאות הומוזיגוטי (VX661 תוצאות heterozygote לא שוחררו). הומוזיגוטים F508del לייצר יותר F508del שVX809 יכול לתקן וKalydeco יכול להגביר. אנשים עם עותק אחד עדיין היו שיפור מסוים, אבל יש פחות F508del שהתרופות שיכולות לעזור. הם עובדים על שילובים של correctors מרובים וcorrectors הדור השני כדי לנסות ולהגדיל את השיפור נוסף. קבוצת הטרוזיגוטיים F508del מייצגת כ -40% מתסמונת התשישות הכרונית באוסטרליה (אבל 15% בערך מheterozygotes יש מוטציה שנייה שKalydeco לבד עשויה לעזור).
מוטציות שטויות:
Ataluren השלים שלב 3 של ניסויים, ואילו התוצאות היו חיוביות (תוצאות חיוביות שראו עם אנשים שלא היו בtobramycin בשאיפה) נראה כי מחקר נוסף צריך להתבצע לפני שתרופה תהיה זמינה. Ataluren עוזר 1 מוטציות בכיתה שיש לי קודון עצירה מוקדם (הסוף ב-X), על ידי סיוע לחלבון CFTR להתבצע עבר קודון העצירה. עוד תרופות נמצאות כעת בשלבי פיתוח למוטציות אלה. מוטציות אלו מייצגות כ -5% מהאוכלוסייה באוסטרליה.
Correctors הדור השני:
VX809 וKalydeco מסוגל לייצר 25% מתפקוד CFTR נורמלי במעבדה עם הומוזיגוטים F508del. כדי לשים את זה בהקשר G551D עם Kalydeco מגיע ל -50% תפקוד. קודקוד נמצא כעת בפיתוח דור שני של תרופות שאינן יעילים יותר מאשר Kalydeco וVX809. במעבדה, שבו נוספו למתקן דור שני VX809 וKalydeco עם הומוזיגוטים F508del, 50% פונקציה נתפסת. הדור השני של תרופות יעזור כמות רחבה יותר של מוטציות ויהיה יעילים יותר. יש לקוות כי בעתיד כל CFS יהיה תרופות מותאמים אישית עבור גנים הספציפיים שלהם.
כיום יש מספר חברות גדולות תרופות שעובדות על אפנון CFTR, כולל רטקס, פייזר, ג'נזיים וN30. N30 לאחרונה התחיל ניסוי שלב 1b/2a עם N6022 המתחם שלהם, שהוא מתקן CFTR עם תכונות אנטי דלקתיות. הם trialling המתחם שלהם עם הומוזיגוטים F508del: מהדורת חדשות N30 ומשפט מידע
אם אתה עוקב אחרי מחקר זה ואתה לא יודע מוטציות שלך, הייתי מייעץ לשאול את הרופא שלך. זמין מידע נוסף כאן:
http://www.cff.org/research/DrugDevelopmentPipeline/
אלו הן כמה תמונות ממצגת משקיע רטקס האחרונה באוקטובר 2012. Kalydeco נקרא גם Ivacaftor (שם גנרי).
בצריכים את הומוזיגוטים F508del המעבדה כ -13% מתפקוד CFTR נורמלי עם VX809 לבד, זה עולה ל -25% כאשר מתווסף Kalydeco. כאשר מתווסף מתקן דור שני 50% פונקציה נראית:
את שתי התמונות הבאות להראות שיש לי ספקים לגבי תפקוד 90% (זה אפשרי, כי יש להם יותר מ -50% כגן הטוב שלהם הוא שהוגבר, הגדלת הכמות של CFTR), G551D עם Kalydeco מגיע לכ -50% תפקוד, כפי שעושה F508del הומוזיגוטים עם correctors הדור השני:
מקור: מצגת אוקטובר 2012 היא כבר לא זמינה באתר האינטרנט ורטקס, לעומת זאת מצגת פבואר 2013 המשקיע זמין: http://investors.vrtx.com/eventdetail.cfm?eventid=126065
שתף את זה:
Twitter3
Facebook7
כמו זה:
2 מחשבות על "תרופות לעתיד"
דוד טרנר
21 מאי 2013 בשעה 21:37
היי Gen,
גישת המולקולה הקטנה היא לא סבירה כדי לספק טיפול מתמיר לכולם. כך שזה יהיה מעניין לראות את השקפותיך על עבודתו של GTC בבריטניה (אני חובב (אם כי עם כישורים על העובדה שGT לא הולך לטפל בבעיות במערכת העיכול, אבל אני מעוניין בכל נקודות המבט האחרות).
איחוליי,
דוד
תגובה ↓
מחבר ההודעה genhandley
1 יוני 2013 בשעה 3:12
היי דוד,
מצטער על העיכוב, אני כבר מחוץ שטוח עם בחינות! נכון לעכשיו כ -95% מהאוכלוסייה באוסטרליה יש לי F508del או / מוטציה פונקצית שיורי gating, ואני מקווה שניהנה מCFTR מאפנן התרופות על ידי ורטקס, N30 וחברות אחרות (אני לא בטוח באחוזים בבריטניה). תרופות כמו Ataluren עשויות לעזור לחלק מ5% הנותרים, עם זאת נראה כי כמות סבירה של מחקר עתידי נדרש בתחום זה. לאחרונה מחקר חוקר VX809 עם 2 מוטציות ברמה אחרות מצאו כי מספר 2 מוטציות מעמד נדירות נעזרו במבחנה על ידי VX809, כך שזה אפשרי חלק מהאנשים האלה ב5% זה יכול להיות יתרון מסוים (אני הייתי רוצה לראות יותר במחקר במבחנה הנתונים, במיוחד עם מוטציות שחבור, אולם הדרך הטובה ביותר לברר אם ניתן עזרו למישהו ב5% זה לדין שילוב של התרופות הזמינות כדי לראות אם הם עוזרים). המטרה היא תרופות מותאמים אישית, שבו שילוב ומינון מסוימים ניתנים לכל אדם, המבוסס על גני והקליטה / חילוף חומרים שלהם.
אני עוקב אחרי העבודה עם הריפוי הגנטי בבריטניה וגם באוסטרליה. בעוד שזה נראה זה ייקח זמן רב יותר מאשר גישת CFTR המאפנן במונחים של גישה ראשונית לטיפול, אני מקווה שגישת הריפוי הגנטית תקבל כל אחד מאיתנו קרוב יותר ל90-100% מתפקוד CFTR הנורמלי (G551D עם Kalydeco הוא 50 % כיום). יש כבר כמה אנשים עם G551D שהיו להם תגובה קטנה יותר בהשוואה לאחרים במונחים של כלוריד / סימפטומים FEV1/sweat, ולכן טיפול גנטי עשוי לעזור לאנשים שאין להם שיפור גדול עם מאפנני CFTR. זה גם פחות תכוף מפעמיים ביום (אני חושב שמשפט הריפוי הגנטי בריטניה הוא תרופה פעם בחודש), ולא להסתמך על ספיגה עם שומן. אז הוא מופיע יש פחות משתנים המשפיעים על כמה טוב זה עובד, עם זאת אני תוהה אם יש משתנים אחרים המשפיעים על העברת גנים בתוך הריאות? כמו תגובה חיסונית ומשתנים אחרים (שאנחנו לא יכולים להיות מודעים). החסרון העיקרי לריפוי גנטי הוא שזה כרגע רק עוזר לריאות, מה שגורם לי לתהות אם טיפול גנטי ישמש לבדו בעתיד, או בשילוב עם מאפנני CFTR?
תגובה ↓
השאר תגובה
לחפש:
קטגוריות
Class 2 מוטציות וF508del
3 מוטציות gating סוג וG551D
גלפגוס
ריפוי גנטי
N30 - N6022 & N91115
פייזר
ProQR - תיקון RNA
PTC - Ataluren
פונקציה & R117H שיורי
נתרן ENaC ערוץ
ורטקס - Kalydeco
Correctors הדור שני - ורטקס
ורטקס - VX809 וVX661 וVX983
ההודעות אחרונות
ProQR Therapeutics: תיקון RNA
מאפנני CFTR נגד ריפוי גנטי
מוטציות מעורבות עם Kalydeco, VX809, VX661, N6022 & ניסויי Ataluren
אפריל רטקס עדכון
גלפגוס: ניו CFTR Potentiator
אודות
שלום לכולם! אני בא באופן קבוע על פני מאמרים מעניינים על מחקר סיסטיק פיברוזיס ולכן החלטתי ליצור בלוג שבו אני יכול להוסיף קישורים אלה.
אני 28, גר באוסטרליה ואני לומד כרגע להיות פיזיותרפיסט ספורט. אני למדתי בעבר מדע ביו (גנטיקה ופיזיולוגיה) שעזר לי להבין את המדע שמאחורי סיסטיק פיברוזיס.
נ.ב.: אני בדרך כלל לצטט את המידע או מידע ינסח מחדש כדי להפוך אותו קל יותר להבין, עם זאת לפעמים אני מספק את דעתי שלי, אני לא מדען / רופא עובד עם CF אבל יש לי רקע במדעים. אני תמיד לספק קישורים ואני שמח לכל אחד לשאול שאלות או להגיב על ההודעות שלי
הבלוג שלי KALYDECO
magicbluepill
עקוב אחר בלוג באמצעות דוא"ל
הכנס את כתובת הדוא"ל שלך כדי לעקוב אחר בלוג זה ולקבל הודעות על תגובות חדשות בדוא"ל.
FUTURE MEDICATIONS
CFTR modulators are o
ראיתי הכתבה הזאת - מאד ברור ומרגש לראות כמה מחקרים עם תוצאות טובות! http://sixtyfiverosesblog.wordpress.com/future-medications/
מחקר שיתחיל באורופה לDDF508
A Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older Who Are Homozygous for the F508del
תרופות עתידיות
מאפנני CFTR הם תחום אחד של מחקר סיסטיק פיברוזיס. אלו הן תרופות המסייעות את הסיבה הבסיסית של CF, ערוץ CFTR. Correctors (CFTR לעזור להגיע אל פני השטח) וpotentiators (לעזור כדי לפתוח ערוץ, כגון Kalydeco) הם דוגמאות של CFTR אפנון.
F508del הומוזיגוטים:
יש קודקוד שלושה correctors בניסויים קליניים, VX809, VX661 וVX983. אלה יסייעו ערוץ CFTR להגיע אל פני השטח. correctors אלה נמצאים trialled בשיתוף עם Kalydeco, כKalydeco יכול להגדיל את הפונקציה של הערוץ ברגע שהוא נמצא בשטח.
VX809: שני 24 מחקרי שלב 3 בשבוע שיתחיל מאוחר יותר השנה באוסטרליה, באירופה ובצפון אמריקה. הודעה לעיתונות על מחקרי השלב 3 ומידע משפט
VX661: תוצאות שלב 2 שוחררו לאחרונה. ראה דף הבית שלי ועדכון אפריל למידע נוסף.
VX983: שלב 2 בניסוי להתחיל מאוחר יותר השנה.
קבוצת הומוזיגוטים F508del מייצגת כ -50% מתסמונת התשישות הכרונית באוסטרליה.
F508del heterozygotes:
VX809 וVX661 גם נמצאים trialled עם F508del heterozygotes (עותק אחד F508del), אבל את התוצאות עם VX809 לא היו חזקות כמו תוצאות הומוזיגוטי (VX661 תוצאות heterozygote לא שוחררו). הומוזיגוטים F508del לייצר יותר F508del שVX809 יכול לתקן וKalydeco יכול להגביר. אנשים עם עותק אחד עדיין היו שיפור מסוים, אבל יש פחות F508del שהתרופות שיכולות לעזור. הם עובדים על שילובים של correctors מרובים וcorrectors הדור השני כדי לנסות ולהגדיל את השיפור נוסף. קבוצת הטרוזיגוטיים F508del מייצגת כ -40% מתסמונת התשישות הכרונית באוסטרליה (אבל 15% בערך מheterozygotes יש מוטציה שנייה שKalydeco לבד עשויה לעזור).
מוטציות שטויות:
Ataluren השלים שלב 3 של ניסויים, ואילו התוצאות היו חיוביות (תוצאות חיוביות שראו עם אנשים שלא היו בtobramycin בשאיפה) נראה כי מחקר נוסף צריך להתבצע לפני שתרופה תהיה זמינה. Ataluren עוזר 1 מוטציות בכיתה שיש לי קודון עצירה מוקדם (הסוף ב-X), על ידי סיוע לחלבון CFTR להתבצע עבר קודון העצירה. עוד תרופות נמצאות כעת בשלבי פיתוח למוטציות אלה. מוטציות אלו מייצגות כ -5% מהאוכלוסייה באוסטרליה.
Correctors הדור השני:
VX809 וKalydeco מסוגל לייצר 25% מתפקוד CFTR נורמלי במעבדה עם הומוזיגוטים F508del. כדי לשים את זה בהקשר G551D עם Kalydeco מגיע ל -50% תפקוד. קודקוד נמצא כעת בפיתוח דור שני של תרופות שאינן יעילים יותר מאשר Kalydeco וVX809. במעבדה, שבו נוספו למתקן דור שני VX809 וKalydeco עם הומוזיגוטים F508del, 50% פונקציה נתפסת. הדור השני של תרופות יעזור כמות רחבה יותר של מוטציות ויהיה יעילים יותר. יש לקוות כי בעתיד כל CFS יהיה תרופות מותאמים אישית עבור גנים הספציפיים שלהם.
כיום יש מספר חברות גדולות תרופות שעובדות על אפנון CFTR, כולל רטקס, פייזר, ג'נזיים וN30. N30 לאחרונה התחיל ניסוי שלב 1b/2a עם N6022 המתחם שלהם, שהוא מתקן CFTR עם תכונות אנטי דלקתיות. הם trialling המתחם שלהם עם הומוזיגוטים F508del: מהדורת חדשות N30 ומשפט מידע
אם אתה עוקב אחרי מחקר זה ואתה לא יודע מוטציות שלך, הייתי מייעץ לשאול את הרופא שלך. זמין מידע נוסף כאן:
http://www.cff.org/research/DrugDevelopmentPipeline/
אלו הן כמה תמונות ממצגת משקיע רטקס האחרונה באוקטובר 2012. Kalydeco נקרא גם Ivacaftor (שם גנרי).
בצריכים את הומוזיגוטים F508del המעבדה כ -13% מתפקוד CFTR נורמלי עם VX809 לבד, זה עולה ל -25% כאשר מתווסף Kalydeco. כאשר מתווסף מתקן דור שני 50% פונקציה נראית:
את שתי התמונות הבאות להראות שיש לי ספקים לגבי תפקוד 90% (זה אפשרי, כי יש להם יותר מ -50% כגן הטוב שלהם הוא שהוגבר, הגדלת הכמות של CFTR), G551D עם Kalydeco מגיע לכ -50% תפקוד, כפי שעושה F508del הומוזיגוטים עם correctors הדור השני:
מקור: מצגת אוקטובר 2012 היא כבר לא זמינה באתר האינטרנט ורטקס, לעומת זאת מצגת פבואר 2013 המשקיע זמין: http://investors.vrtx.com/eventdetail.cfm?eventid=126065
שתף את זה:
Twitter3
Facebook7
כמו זה:
2 מחשבות על "תרופות לעתיד"
דוד טרנר
21 מאי 2013 בשעה 21:37
היי Gen,
גישת המולקולה הקטנה היא לא סבירה כדי לספק טיפול מתמיר לכולם. כך שזה יהיה מעניין לראות את השקפותיך על עבודתו של GTC בבריטניה (אני חובב (אם כי עם כישורים על העובדה שGT לא הולך לטפל בבעיות במערכת העיכול, אבל אני מעוניין בכל נקודות המבט האחרות).
איחוליי,
דוד
תגובה ↓
מחבר ההודעה genhandley
1 יוני 2013 בשעה 3:12
היי דוד,
מצטער על העיכוב, אני כבר מחוץ שטוח עם בחינות! נכון לעכשיו כ -95% מהאוכלוסייה באוסטרליה יש לי F508del או / מוטציה פונקצית שיורי gating, ואני מקווה שניהנה מCFTR מאפנן התרופות על ידי ורטקס, N30 וחברות אחרות (אני לא בטוח באחוזים בבריטניה). תרופות כמו Ataluren עשויות לעזור לחלק מ5% הנותרים, עם זאת נראה כי כמות סבירה של מחקר עתידי נדרש בתחום זה. לאחרונה מחקר חוקר VX809 עם 2 מוטציות ברמה אחרות מצאו כי מספר 2 מוטציות מעמד נדירות נעזרו במבחנה על ידי VX809, כך שזה אפשרי חלק מהאנשים האלה ב5% זה יכול להיות יתרון מסוים (אני הייתי רוצה לראות יותר במחקר במבחנה הנתונים, במיוחד עם מוטציות שחבור, אולם הדרך הטובה ביותר לברר אם ניתן עזרו למישהו ב5% זה לדין שילוב של התרופות הזמינות כדי לראות אם הם עוזרים). המטרה היא תרופות מותאמים אישית, שבו שילוב ומינון מסוימים ניתנים לכל אדם, המבוסס על גני והקליטה / חילוף חומרים שלהם.
אני עוקב אחרי העבודה עם הריפוי הגנטי בבריטניה וגם באוסטרליה. בעוד שזה נראה זה ייקח זמן רב יותר מאשר גישת CFTR המאפנן במונחים של גישה ראשונית לטיפול, אני מקווה שגישת הריפוי הגנטית תקבל כל אחד מאיתנו קרוב יותר ל90-100% מתפקוד CFTR הנורמלי (G551D עם Kalydeco הוא 50 % כיום). יש כבר כמה אנשים עם G551D שהיו להם תגובה קטנה יותר בהשוואה לאחרים במונחים של כלוריד / סימפטומים FEV1/sweat, ולכן טיפול גנטי עשוי לעזור לאנשים שאין להם שיפור גדול עם מאפנני CFTR. זה גם פחות תכוף מפעמיים ביום (אני חושב שמשפט הריפוי הגנטי בריטניה הוא תרופה פעם בחודש), ולא להסתמך על ספיגה עם שומן. אז הוא מופיע יש פחות משתנים המשפיעים על כמה טוב זה עובד, עם זאת אני תוהה אם יש משתנים אחרים המשפיעים על העברת גנים בתוך הריאות? כמו תגובה חיסונית ומשתנים אחרים (שאנחנו לא יכולים להיות מודעים). החסרון העיקרי לריפוי גנטי הוא שזה כרגע רק עוזר לריאות, מה שגורם לי לתהות אם טיפול גנטי ישמש לבדו בעתיד, או בשילוב עם מאפנני CFTR?
תגובה ↓
השאר תגובה
לחפש:
קטגוריות
Class 2 מוטציות וF508del
3 מוטציות gating סוג וG551D
גלפגוס
ריפוי גנטי
N30 - N6022 & N91115
פייזר
ProQR - תיקון RNA
PTC - Ataluren
פונקציה & R117H שיורי
נתרן ENaC ערוץ
ורטקס - Kalydeco
Correctors הדור שני - ורטקס
ורטקס - VX809 וVX661 וVX983
ההודעות אחרונות
ProQR Therapeutics: תיקון RNA
מאפנני CFTR נגד ריפוי גנטי
מוטציות מעורבות עם Kalydeco, VX809, VX661, N6022 & ניסויי Ataluren
אפריל רטקס עדכון
גלפגוס: ניו CFTR Potentiator
אודות
שלום לכולם! אני בא באופן קבוע על פני מאמרים מעניינים על מחקר סיסטיק פיברוזיס ולכן החלטתי ליצור בלוג שבו אני יכול להוסיף קישורים אלה.
אני 28, גר באוסטרליה ואני לומד כרגע להיות פיזיותרפיסט ספורט. אני למדתי בעבר מדע ביו (גנטיקה ופיזיולוגיה) שעזר לי להבין את המדע שמאחורי סיסטיק פיברוזיס.
נ.ב.: אני בדרך כלל לצטט את המידע או מידע ינסח מחדש כדי להפוך אותו קל יותר להבין, עם זאת לפעמים אני מספק את דעתי שלי, אני לא מדען / רופא עובד עם CF אבל יש לי רקע במדעים. אני תמיד לספק קישורים ואני שמח לכל אחד לשאול שאלות או להגיב על ההודעות שלי
הבלוג שלי KALYDECO
magicbluepill
עקוב אחר בלוג באמצעות דוא"ל
הכנס את כתובת הדוא"ל שלך כדי לעקוב אחר בלוג זה ולקבל הודעות על תגובות חדשות בדוא"ל.
FUTURE MEDICATIONS
CFTR modulators are o