עוד הצלחה לקלידקו (ivacaftor VX770)
חברת ורטקס פירסמה אתמול הודעה ובה תוצאות מרשימות של התרופה קלידקו על חולים עם מוטציות מ- class III שהבעיה שלהם ברמה המולקולארית ניראת GATING ("השער" לא נפתח. יש חלבון CFTR בממרנה והוא ניראה תקין אבל התעלה לא נפתחת ולא מעבירה את היונים של הכלור).
עד היום התרופה הייתה מאושרת רק לחולים עם המוטציה G551D שהיא שייכת ל CLASS III. בניסוי זה - שהוא PHASE III הם הראו שהיא פועלת טוב כמעט באותה מידה גם על חולים עם מוטציות נוספות עם אותה סוג של בעיה. להבנתי ניסוי זה יאפשר אישור של התרפה ע"י ה FDA גם לחולים אלו.
חברת ורטקס פירסמה אתמול הודעה ובה תוצאות מרשימות של התרופה קלידקו על חולים עם מוטציות מ- class III שהבעיה שלהם ברמה המולקולארית ניראת GATING ("השער" לא נפתח. יש חלבון CFTR בממרנה והוא ניראה תקין אבל התעלה לא נפתחת ולא מעבירה את היונים של הכלור).
עד היום התרופה הייתה מאושרת רק לחולים עם המוטציה G551D שהיא שייכת ל CLASS III. בניסוי זה - שהוא PHASE III הם הראו שהיא פועלת טוב כמעט באותה מידה גם על חולים עם מוטציות נוספות עם אותה סוג של בעיה. להבנתי ניסוי זה יאפשר אישור של התרפה ע"י ה FDA גם לחולים אלו.