עוד ניסוי מוצלח בתרופות חדשות-שוב לפי המוטציה

[orii]

עוד ניסוי מוצלח בתרופות חדשות-שוב לפי המוטציה

בהודעה לציבור פירסמה חברת ורטקס שניסוי phase II בטיפול בחולי CF שהם הומוזיוטיים (שיש להם שני עותקים) של המטציה deltaF508.

הטיפול הוא ע"י שתי תרופות ביחד: קלידקו (שאושרה לאחרונה לטיפול במוטציה G551D ונבדקת על עוד 10 מוטציות) ותרופה ניסיות בשם: VX809.

הניסוי כלל 109 חולים והראה שהקבוצה שקיבלה את הטיפול הראתה שיפור של 8.6% בתיפקודי הריאות בהשוואה לקבוצת הפלאסיבו, וזה במשך זמן קצר של 28-56 יום.

פרטים במהשך....

 

[orii]

הידיעה הזו נוגעת ל- 23% מהחולים בארץ

בדקתי בבסיס הנתונים של שנת 2009 ומצאתי של 116 מתוך 502 החולים שנימצאו בו (המהווים 23%) יש שתי מוטציות deltaF508 (הומוזיגוטיים למוטציה).

כאמור, הניסוי של ורטקס הראה שיפור משמעותי של 8.6% בתפקודי הריאה לאחר תקופה קצרה של 56 יום בהשוואה לקבוצת ביקורת.
כמו כן חשוב לציין עוד מדד לשיפור שלא הראתי קודם: אחוז החולים שחל אצלהם שיפור של 5%:
בקבוצת הפלאסבו היו רק 9.5% שחל אצלהם שיפור של 5% ומעלה.
לעומת קבוצה שקיבלה את התרופות שאצל 55% מהם חל שיפור של 5% ומעלה.


כמ כן מה עם ההטרוזיגיוטיים למוטציה (שיש להם רק עותק אחד שלה) ?
הניסוי הזה הראה אפקט על ההטרוזיגוטים אבל הוא היה נמוך יותר. החברה המפתחת אמרה שהיא תתכנן ניסוי מיוחד לקבוצה זו. להתאים את מינוני התרופות כך שגם הם יוכלו להנות מהן.

יש בארץ 28% נוספים שהם הטרוזיגוטיים למוטציה (140 חולים מתוך מדגם של 502).