קלידקו (VX770) - הצילה ילדה קטנה מ- CF

[orii]

VX770-קלידקו - למי היא מתאימה ולמי היא תתאים

כתבתי כאן איזה מליון פעם על התרופה המהפכנית הזו. כל משפחה צריכה להכיר אותה כי זה כנראה הדבר הכי גדול שקרה בריפוי מאז המצאת האנזימי העיכול CF.

למי התרופה מתאימה?
כיום היא מאושרת בארה"ב ובאירופה לחולים עם המוטציה (מספיק אחת) G551D. יש לך כזו? התשובה של 70% מהחולי צריכה להיות: אולי, אני לא יודע, כי לא מצאו אחת או את שתי המוטציות שלי. לכן, לכל מי שלא יודע יש סבה ממש טובה לגשת לרופא ה CF שלו ולבקש לעשות ריצוף של גן ה CF. מלפני 10 ימים זה בסל הבריאות (אבל כמו דברים רק נכנסו לסל צריך אולי להאבק עליהם).

למי היא יכולה להתאים?
חברת ורטקס בהתחלה ניסויים קלינייםב עוד 10 מוטציות שונות:
G178R, G551S, S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, or G1349D (ניסוי אחד)
R117H (ניסוי שני)

אבל, וזה אבל מאוד גדול, רפאים התחילו לתת את התרופה לעוד חולים עם כל מיני מוטציות ומסתבר שהתרופה עובדת על חולים עם מוטציות שונות, הרבה מוטציות מסוג ספלייסינג splicing (יש מכל 206 מוטציות כאלו בגן ה CF).

יודעים שהמוטציה לא עובדת כל המוטציות למשל היא לא עובדת על W1282X ו- DF508 (אבל מתכננים איך היא תעבוד על DF508 ביחד עם תרופה ניסיונית אחרת)

שאלות?

 

[orii]

איפה היא עובדת?

היא עובדת על כל אברי הגוף. היא פועלת ישירת על החלבון שנוצר מהגן של ה- CF. בגלל זה היא משפיעה אפילו על מליחות העור. קלידקו בראש ובראשונה פועלת על מחלת הריאות. וכאן היא מצליחה לעשות עדוה מרשימה.

לגבי איברים/איזורים אחרים בגוף הרבה פעמים הנזק האנטומי כבר נוצר והוא בתי הפיך ולכן, תוספת של התרופה לא תרפא. למשל, התעלות המובילות את אנזימי העיכול מהלבלב לתרסריון כבר נהרסו ולכן גם אם חלבון ה CF כבר תקין את התעלות אי אפשר ליצור מחדש.



nnnoo7, האם אתם יודעים את המוטציות ?

.

 

[orii]

זו מוטציית FRAME-SHIFT

בעיקרון התרופה לא אמורה לרפא חולים עם מוטציה זו.
אבל העיקרון הא גם א אמורה לרפא חולים עם מוטציות מסוג ספלייסינג-והיא עשתה את זה.
ממה שאני מבין, אם המוטציה, לא משנה מאיה סוג, מאפשרת לכמות קטנה של חלבון גן ה- CF להגיע אל פני הממברנה אז מה שהתרופה קלידקו עושה לה זה גורמת לה לפעול במרץ - גורמת לפתחה חזקה של התעלה והעברת המלחים שלא מתרחשת ברגיל.

איך יודעים, אני משער ומקווה, שהתשובה תוך כמה שנים תהיה פשוט מנסים. אם לוקחים את התרופה ל2-4 שבועות ניתן ליראות תגובה חזקה - על תפקודי ריאות והן על מליחות העור (לכאלו עם תפקודים נהדרים). מנסים ויודעים.

 

[orii]

קלידקו (VX770) - הצילה ילדה קטנה מ- CF

סרטון באדיבות "אמא1אחת" שמספר על ילדה קטנה עם CF שהתחילה לקחת את קלידקו.
הרופאה שלה אמרת שלמעשה עכשיו כבר אין לה CF.
קשה להאמין אבל זו המציאות.

אשמח לנסות לעשות על שאלות על התרופה הזו....

 

[orii]

עצומה באינטרנט להכנסת קלידקו סל בבריטניה

הנה העצומה

 

[orii]

והנה עמוד בפייסבוק עם המון מידע על המאבק לקבל

את התרופה קלידקו. קישור.

 

[orii]

תבחין הזיעה של הילדה ירד מרמה של 100 ל- 38

זו ילדה שיש לה את המוטציה G551D - שלה פותחה התרופה במקור. בעניין הוא שהיא בת שנתיים וחצי. התרופה אושרה רק לילדים מגיל 6 ולכן היה צריך שהורפאה שלה תיחליט על דעת עצמה לרשום לה את התרופה OFF LABEL USE - ומאז הפלא ופלא. המחלה מאחוריה.