שיהיה לכם בהצלחה !!!!

[כחול כזה]

שיהיה לכם בהצלחה !!!!

http://www.globes.co.il/news/article.aspx?did=1000746848
אורי מצטער שנכנסתי לך לתחום... : )

 

[orii]

הכותרת: הצלחה בניסוי לחולים עם dF508

חברת ורטקס פירסמה תוצאות ביניים של ניסוי phase II במאה חולים לערך (ניסוי שנחשב לקטן), ובו נבדקה ההשפעה של קומבינציה של שתי תרופות: קלידקו (הידועה כ- VX770, התרופה שאושרה למוטציה G551D) ו VX608 תרופה ספציפית ל deltaF508. מסתבר ששתי התרופות ביחד הביאו לעליה של לפחות 10% ב- FEV1 לאחר כחודשיים של טיפול אצל 30% מהחולים. אצל 40% מהחולים היה שיפור של לפחות 5% ב- FEV1.

אנא שימו לב שמדובר על מדידה שנעשתה לאחר זמן קצר של טיפול, ובמיוחד שחצי ממנו החולים קיבלו רק תרופה אחת VX608 ורק בחודש השני קיבלו את שתיהן ביחד.

בעולם, deltaF508 מופפיע אצל כ 70% מהחולים. בארץ אני משער שאנו מדברים על כ- 30% (על פי מאמר זה), אבל יכול להיות שמספר החולים שיש להם לפחות עותק אחד של המוטציה גדול יותר.

 

[falashmura]

מגניב - אבל..

לפי מה שקראתי במאמר שצירפת - מדובר על תוצאות של חולים עם 2 מוטציות של df508 (יעני, הטרוזיגוטיים).
ולפי המאמר, אין עדיין תוצאות לגבי חולים עם מוטציה אחת מסוג זה (למשל, אני). האם ידועות תוצאות ממאמרים אחרים?

אם זה עושה עבודה על df508 אחד - אז אני מסודר, כי המוטציה השנייה היא w1282x (להלן המחקר של PTC שבו אני משתתף).

 

[orii]

הומוזיגוטים והטרוזיגוטים

הומוזיגוטים אלו חולים שיש להם שתי מוטציות זהות, כאן מדובר על dltaF508. הטרוזיגוטיים הם חולים עם שתי מוטציות שונות (המונח המקצועי הוא "הטרוזיגוטיים מורכבים", כי המונח הטרודיגוט מתאר בדרך כל נשא, שיש לו עותק אחד תקין ואחד מוטנטי).

אכן, התוצאות שהוצגו היו של ההומזיגוטיים. לגבי ההטרוזיגוטיים נצטרך להמתין. הניסוי הזה התבצע בכ-100 חולים שחולקו ל- 5 קבוצות. מכאן שהיכולת ליראות את האפקט של הטיפול קשה (בקבוצה קטנה המיגוון גדול ומקשה על האבחנה). ורטקס, החברה המפתחת, כנראה תתחיל תוך כמה חודשים בניסוי שלב III שיקח בטח שנה שנתיים (ניסוי במאות חולים) ולאחריו נחכה עוד כחצי שנה ונדע אם הקומבינציה הזו מאושרת ולמי (רק להומוזיגוטיים או לכל מי שנושא לפחות מוטציה אחת dF508), ובעתיד בטח היא תיבדק על עוד מוטציות.

בעיקרון ניתן לצפות שהומוזיגוטיים יגיבו יותר טוב לטיפול הזה כי לתרופה יש פי 2 יותר מטרות לפעול עליהן. אבל יתכן שזה יהיה נתון פחות בחשיבותו. יתכן, ששיעור התגובה של ההטרוזיגוטיים יהיה מספיק גבוהה, כדי שהתרופה תאושר גם להם. אל תשכחו שבגלל שהתרופה בפיתוח עדיין לא מצאו את המינון האופטימאלי שבו היא תפעל בצורה טובה יותר, מכאן שגם אם היא לא עבדה על ההטרוזיגוטיים בניסוי זה בניסוי הבא היא אולי כן תעבוד.

 

[falashmura]

וואלה, יצאתי חומוס

התפקשש לי ההומוזיגוט וההטרוזיגוט.
קיצר, נקווה לטוב.

 

[orii]

 

[orii]

כחול כזה תודה על ההמרצה

זה לא התחום שלי - כנס כנס

 

[כחול כזה]

האמת ששמעתי על החברה הזאת ועל המחקר

ובחרתי שלא לקנות את המניות שלה בגלל ההיסטוריה של "התרופה לסיאף" שאני מכיר
עכשיו אני אוכל את הכובע אבל שמח בשביל מה שיהנה מהפיתרון החדש