תרופה גנטית (לא ל-CF) אושרה לראשונה במערב
"סוכנות התרופות האירופית המליצה לראשונה על אישור לשיווק של טיפול גנטי (gene therapy), לטיפול במחלה נדירה – חסר באנזים LPL – lipoprotein lipase. הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) של הסוכנות המליצה על אישור לשיווק בנסיבות מיוחדות של התרופה Glybera של חברת uniQure " ראו ידיעה בעברית
הנה דף מידע באנגלית על התרופה החדשה מאתר החברה המפתחת.
שימו לב, זו הפעם הראשונה שמאשרים תרופה גנטית למחלה גנטית. התרופה היא בעצם וירוס המכיל עותק תקין של הגן - המפיץ אותו לתאים שחסר להם הגן. Glybera היא וירוס המדביק תאי שריר.
אני מאוד מקווה שזו תחילה של פריצת דרך מדעית שמחכים לה כבר יותר מ 20 שנה. כבר 20 שנים עושים ניסויים עם וירוסים על תיקון בעיות גנטיות (וריפוי סרטן) ועד היום הוירוסים התגלו כלא בטוחים וגרמו למחלות. נראה שמצאו את הווירוס הראשון שהוא בטוח לשימוש לריפוי גנטי.
תרופה עתידית לCF אמורה להשתמש בוירוס המגיע לתאי הריאות. כך שאני לא רואה שימוש מידי באותו הוירוס גם כתרופה ל CF, אבל כולי תקווה שהוא יתרום במאמצים להגיע לתרופה גנטית ל CF.
(בסין כבר אישרו שתי תרופות גנטיות אחרות - אבל האישור בסין אינו תהליך מחמיר כמו בארה"ב ובאירופה ולכן נחשב מסוכן)
"סוכנות התרופות האירופית המליצה לראשונה על אישור לשיווק של טיפול גנטי (gene therapy), לטיפול במחלה נדירה – חסר באנזים LPL – lipoprotein lipase. הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) של הסוכנות המליצה על אישור לשיווק בנסיבות מיוחדות של התרופה Glybera של חברת uniQure " ראו ידיעה בעברית
הנה דף מידע באנגלית על התרופה החדשה מאתר החברה המפתחת.
שימו לב, זו הפעם הראשונה שמאשרים תרופה גנטית למחלה גנטית. התרופה היא בעצם וירוס המכיל עותק תקין של הגן - המפיץ אותו לתאים שחסר להם הגן. Glybera היא וירוס המדביק תאי שריר.
אני מאוד מקווה שזו תחילה של פריצת דרך מדעית שמחכים לה כבר יותר מ 20 שנה. כבר 20 שנים עושים ניסויים עם וירוסים על תיקון בעיות גנטיות (וריפוי סרטן) ועד היום הוירוסים התגלו כלא בטוחים וגרמו למחלות. נראה שמצאו את הווירוס הראשון שהוא בטוח לשימוש לריפוי גנטי.
תרופה עתידית לCF אמורה להשתמש בוירוס המגיע לתאי הריאות. כך שאני לא רואה שימוש מידי באותו הוירוס גם כתרופה ל CF, אבל כולי תקווה שהוא יתרום במאמצים להגיע לתרופה גנטית ל CF.
(בסין כבר אישרו שתי תרופות גנטיות אחרות - אבל האישור בסין אינו תהליך מחמיר כמו בארה"ב ובאירופה ולכן נחשב מסוכן)