Study of Ivacaftor

[תמרה1אחת]

Study of Ivacaftor

הם מתחילים את הPHASE 3 וזה יתבצעו ב US, FRANCE וBELGIUM
זה אמור להתחיל ביולי.
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01614470
אני קראתי שיש כמה אנשים בארצות הברית שכבר לוקחים KALYDECO לא רישמי (אין להם את הG551D. אבל יש להם את הסוג המוטציה המתאים) והם מרגישים שיפור.
יש תקוה!!

 

[orii]

הנושא קלידקו - רשימת המוטציות שהוא נבדק עליהם

תמרה תודה על המידע.

התחלנו לדבר על כך בשרשור אחר לכן אני אבדיק את דברי גם כאן:
לגבי קלידקו KALYDECO, חברת ורטקס שהמציאה את התרופה, מתכוונת לבדוק אותה על מוטציות שונות. היא עדיין לא השלימה את הבדיקות. למעשה הם עשו סידרה של בדיקות במעבדה ליראות על איזה מוטציות נוספת (חוץ מ G551D) התרופה עובדת ברמה של תאים בתרבית. ויש להם רשימה של 10 מוטציות כאלו. את המוטציות האלו הם מתכוונים עכשיו להתחיל לבדוק על חולים. יש לי את הרשימה הזו. אני עדיין לא יכול לפרסם אותה. היא כוללת שורה של מוטציות מאתה המשפחה של G551D שהיא מ class IV. אם מישהו רוצה לשאול אותי שאלה אישית על הרשימה אני אשמח לענות...

אז תמרה, את למעשה הבאת קישור לניסוי הקליני ובו יש פירוט של 9 מתוך 10 המוטציות עליהן אני יודע:
G178R, G551S, S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D

מבדיקה ראשונית יש חולים (לפחות כ- 10) שיש להם אחת המוטציות האלו. כאמור רק מתחילים לבדוק את ההשפעה של התרופה על החולים עם המוטציות האלו.

התרופה כיום מאושרת בארה"ב רק למוטציה G551D (לי לא ידוע על אף חולה בארץ עם המוטציה, אבל אני שמער שיש 10-20 חולים כאלו).

בנוסף, חשוב להבין שבוודאות תרופה זו לא תתאים לכל מוטציות. היא אולי תתאים לחלק מהמוטציות שבהם יש תפקוד חלקי של החלבון - כמו אלו המפורטות למעלה.